大皖新闻讯 生物医药是关系国计民生和国家安全的战略性新兴产业。在通往生命科学“无人区”的征途上，安徽正依托中国科大、合肥综合性国家科学中心大健康研究院等顶尖科创资源与平台，以原始创新驱动创新医药发展。在基因与核酸治疗、细胞治疗、抗体药物等热门赛道上，一批安徽生物医药企业矢志攻坚，从“跟跑”迈向“并跑”，诞生多个全国首创的成果，用“硬核”创新回应守护人民健康的时代命题。
基因与核酸治疗 破解“生命密码”
基因与核酸治疗是从基因表达层面入手，直接表达或修复患者的生命密码，从而使疾病得到治疗。在合肥，以阿法纳生物科技有限公司为代表的一批企业，正在这条赛道上攻坚前行。
2021年，来自中国科学技术大学的王育才、王朝等多位国家级领军人才联合创立了阿法纳生物，他们聚焦被海外垄断的mRNA药物开发领域，重点攻坚靶向递送和mRNA分子优化两大“卡脖子”难题，进行免疫调控和精准治疗。
“创新药研发是一项系统工程，技术、工艺、质控、临床、注册等环环相扣，从实验室走向产业化需要巨大的资金投入和系统能力。”阿法纳生物首席执行官兼总经理周智敏深有感触。在他看来，仿制药同质化的内卷之路难有长远出路，唯有向科技前沿的“无人区”探索、深耕源头创新，才能闯出属于国产创新药的高质量发展之路。
依托自主研发的TALENT?技术平台，阿法纳生物迅速搭建起从分子设计、原料合成到中试生产的全链条自研体系，并围绕“体内细胞工程”“下一代核酸药物”和“新型疫苗”三大方向系统布局，短短四年已手握6项mRNA一类新药临床试验批件（IND），多款候选药物完成关键临床阶段，管线数量和研发进度均领跑全国。
阿法纳自主研发的呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗AFN02，是国内首个完成Ⅱ期临床入组的mRNARSV疫苗，标志着国产mRNA技术迈入新纪元，填补了国内巨大空白。AFN03则是全球首款针对HPV16／18高危癌前病变的mRNA治疗药物，现已进入Ⅱ期临床阶段，相关研究成果亮相美国临床肿瘤学会（ASCO）2026年会，作为HPV干预赛道突破性疗法，充分体现我国在肿瘤干预领域的实力。
最具颠覆性的是其在细胞治疗领域的技术成果——体内CAR－T（invivoCAR－T）注射液AFN50。CAR－T是一款在细胞治疗中创造过奇迹的技术，其传统流程需提取患者T细胞，体外完成基因修饰、加装靶向识别元件后回输体内以清除病灶。不过，该方案存在两个短板：一是贵，治疗费用高达百万元；二是慢，且体外制备周期漫长，不少危重患者错失治疗时机。
阿法纳想了一个“四两拨千斤”的办法，利用脂质纳米颗粒包裹mRNA，像快递一样精准靶向递送到患者体内的T细胞，在体内直接把T细胞“教育”成能识别并攻击病变细胞的CAR－T细胞。一针静脉注射，就完成了传统CAR－T全套复杂的体外操作。
“我们通过mRNA递送技术，将‘改造T细胞’的过程直接在自免患者体内完成，将打破传统CAR－T疗法须采血制备、流程漫长且价格高昂的局限，有望使药物成本降低95％以上。”周智敏说。
细胞疗法 重塑“生命基石”
细胞疗法是一种将活细胞注入患者体内以治疗疾病的治疗手段，比如，移植干细胞至患者体内，促使病变组织再生。
胚胎干细胞的获得并不容易，且存在一定的免疫排斥风险和伦理争议。能不能用一项技术，将人体身上随便一颗皮肤细胞“倒拨时钟”，让它变回跟胚胎干细胞一样“全能”的状态，然后再长成心脏细胞、神经细胞、免疫细胞……需要什么，就长什么呢？
位于合肥高新区的中盛溯源生物科技股份有限公司，从2016年创立后，就一直围绕开发诱导性多能干细胞（iPSC）核心技术，针对抗炎与组织修复、再生医学和免疫疗法三大领域，开发iPSC来源的细胞药物。
所谓iPSC技术，通俗地讲，就是给成熟的体细胞按下“重启键”，让它回到最初的多能状态，再定向分化为人体所需的各种功能细胞。2007年，中盛溯源创始人之一俞君英博士与团队一起努力，在全球首次将人的皮肤细胞成功重编程为人iPSC，和日本科学家山中伸弥几乎同时发表成果。
后来，山中伸弥因此获得诺贝尔生理医学奖，而俞君英于2016年来到合肥，创立了中盛溯源。“iPSC与胚胎干细胞拥有相似的再生能力，理论上可以分化为成体的所有器官、组织，在再生医学领域拥有广阔的应用前景，希望这项技术能惠及普通患者。”
经过十年耕耘，中盛溯源已成为国内iPSC领域进入临床管线最多的企业，多款产品正在中国医学科学院肿瘤医院、复旦大学附属肿瘤医院等知名机构开展临床试验。其中，最具里程碑意义的是NCR201——一款针对帕金森病的iPSC衍生细胞药物。
“传统药物只能缓解帕金森病的症状，无法阻止神经元的持续死亡。而我们在体外用iPSC‘生产’出一批全新的多巴胺能神经前体细胞，再精准移植到患者脑内，好比给大脑换上一批全新的‘发动机零件’。”中盛溯源创始人之一、CEO、CTO张颖博士介绍，NCR201实现了全球首例帕金森病的“功能性治愈”，目前已进入临床Ⅱ期，技术水平领跑全球。
除了帕金森病，中盛溯源还开发了国内首款获批临床的iPSC来源间充质干细胞产品（NCR100），用来治疗膝骨关节炎，让膝盖磨损的老人可能免于换关节。另外，自然杀伤细胞（iNK）产品（NCR300）用来治疗白血病，也填补了国内空白……中盛溯源还努力推动规模化与标准化建设，打造符合行业标准的高产能细胞制备基地，把细胞药物做成“通用型”。
“传统细胞疗法需要从患者体内提取细胞、体外培养、再回输，动辄几十万元到上百万元。我们提前在‘工厂’完成制备，患者需要时解冻即用，成本能大幅下降。”张颖说。
抗体药物 精准治疗的“生物导弹”
抗体药物，被称为精准打击疾病的“生物导弹”，是“长了眼睛”的抗癌药物。在这一领域，安徽孕育出了以合肥天港免疫药物有限公司?（简称?“天港医诺?”）为代表的创新先锋，他们从源头的靶点发现起步，领航精准医疗的未来。
自然杀伤细胞（NK细胞）是人体免疫系统的“快速反应部队”，天生就能分辨“自己人”和“敌人”，是人体内肿瘤的“天生杀手”。中国工程院院士、中国科学技术大学田志刚教授带领团队在这一领域深耕三十余年，发现了多个能逆转NK细胞功能耗竭的新型免疫检查点靶点，相关研究论文数量和被引用量排名全球第一。2020年，承载着将源头创新转化为现实药物的使命，天港医诺正式成立。
“做首创新药，不仅无先例可循，还面临着高风险。”天港医诺首席运营官孙昊昱博士表示。新靶点从零开发，没有现成的参照品和标准模型，每一步都充满挑战。但团队凭借深厚的科研积淀，很快迎来了丰收期。
短短几年内，天港医诺构建起包含10余款具备潜在First－in－class（首创新药）或Best－in－class（同类最优）产品的管线，已有TGI－2、TGI－5、TGI－6三款管线产品获得中美Ⅰ期临床双报批件，其中TGI－5和TGI－6正分别在复旦大学附属肿瘤医院和北京大学肿瘤医院等知名医院开展临床试验研究。
据了解，TGI－6是国内首款、全球第二款进入临床研究的全新同靶点药物。它可以同时结合肿瘤细胞表面的特定肿瘤相关抗原（TAA）和T细胞表面的CD3分子，通过桥联T细胞与肿瘤细胞激活免疫杀伤作用。临床前研究显示，TGI－6在结直肠癌等模型中可实现肿瘤完全清除，有望为全球患者提供更安全、有效的免疫治疗方案。
尤为值得一提的是，针对免疫治疗普遍面临的“细胞因子风暴”等安全性难题，天港医诺开发了全球领先的pH选择性T细胞衔接器（TCE）平台。该技术巧妙地利用肿瘤微环境的酸性特征，让药物仅在肿瘤组织中显著激活，从而极大降低外周毒性，在临床前研究的多种动物模型中实现了肿瘤完全清除，治疗窗口远优于同类药物。
从发现首个靶点，到自主开发NKR－Explorer等变革性技术平台，再到多款全球首创药物进入临床，天港医诺的历程，是安徽创新药“从0到1”源头突破的生动缩影。“抗体”领航，精准制导肿瘤治疗，为患者带来更安全、有效的“安徽方案”。
创新生态全要素全周期保障
一项项“首创”成果的背后，离不开滋养创新的沃土。近年来，合肥市围绕平台建设、资金保障、政策服务等方面，构筑起一片生机勃勃的“科创雨林”，为生物医药产业从“种子”长成“参天大树”提供了全要素、全周期的保障。
在高能级平台搭建上，合肥着力打造多层次研发支撑体系。依托中国科大、中国科学院合肥物质科学研究院等高校院所，合肥建成生物医药方向新型研发机构14个，拥有免疫应答与免疫治疗全国重点实验室等高能级创新平台110家，营造“科研创新－转化孵化－产业应用”的良性生态。
在资金保障方面，合肥构建了覆盖企业全生命周期的“基金丛林”，为处于萌芽期、初创期和成长期的企业提供“源头活水”。阿法纳生物就是“耐心资本”的受益者。国元证券为其量身定制的“科学家陪伴计划”，不仅在企业初创期领投资金，更全程提供财务规划、融资顾问服务，帮助科学家跨越从实验室到产业化的“死亡之谷”。
在政策服务上，合肥通过设立省级医药创新柔性服务工作站，提升本地审评、检测能力。同时，常态化开展“创投城市计划”“投融医企行”等项目路演活动，帮助企业精准对接资本。此外，合肥还开通了生物医药领域专利预审绿色通道，将申请审查周期压缩至不足3个月，比之前缩短85%以上，极大地加快了企业的创新产出速度。
法规政策护航 向产业链高端跃升
产业的长远健康发展，离不开完善的法律法规和政策体系。如今，从国家到省级层面，一系列具有里程碑意义的法规和政策相继出台，为安徽创新医药营造了更加稳定、可预期的发展环境。
在国家层面， 2026年5月1日，我国首部关于生物医学新技术临床研究和临床转化应用的国务院行政法规——《生物医学新技术临床研究和临床转化应用管理条例》正式施行。这标志着我国在细胞与基因治疗等前沿领域的监管步入法治化新阶段，将为生物医学新技术从实验室到临床的关键跨越提供法律保障，为目前无有效治疗手段的疾病开辟了新的治疗方向。
在省级层面， 安徽省医保局牵头拟制的《安徽省支持创新医药高质量发展若干措施》同样自2026年5月1日起执行。这套被业界称为“二十条”的重磅政策，构建了覆盖创新医药“研发-准入-使用-支付”全周期的支持体系。在研发端， 政策鼓励数智赋能，通过升级医保数据服务平台、支持真实世界研究等方式，让药企研发“有据可依”，精准定位。在准入端， 开通创新药挂网“绿色通道”，实现快速挂网；同时，推动商业健康保险创新药目录应用，鼓励将更多创新药纳入“安徽惠民保”。在使用端， 政策明确要求定点医院在医保目录发布后三个月内召开药事会，国谈药、商保创新药入院不受药占比、一品两规等考核限制，并畅通临时采购绿色通道，确保创新药“能进院、买得到、报得了”。在支付端， 构建多元支付体系，对因合理使用创新医药导致费用较高的病例，实行按病种付费的“除外支付”机制，极大解除了医院和医生的后顾之忧。
这一系列法规政策的密集落地，直击了创新药研发周期长、投入大、入院难、支付难的痛点，为像中盛溯源、阿法纳、天港医诺这样的原创研发型企业送来了“定心丸”和“及时雨”。“这些条款，每一条都直击痛点。”合肥一位创新药企负责人感慨，“以前最担心药出来了用不上，现在政策给了我们信心。”
从细胞治疗的“再生革命”，到基因治疗的“密码破解”，再到抗体药物的“精准制导”，安徽创新药产业以硬核科技回应时代命题，在多个前沿赛道上发出响亮的“安徽声音”。这背后，是顶级科创资源的长期积淀，是“基金丛林”的耐心灌溉，更是法规政策体系不断完善的生态护航。
站在新的历史节点，安徽将继续以创新为引擎，深度激活战略科技力量，攻坚关键核心技术，深化“基础研究-临床转化-产业化落地”全链条协同，致力于打造具有国内重要影响力的生物医药新质生产力集群。一幅面向人民生命健康、攀登全球医药价值链高端的宏伟蓝图，正在江淮大地加速绘就。
大皖新闻记者 项磊
编辑 汪艳
